Французские ученые пришли к выводу, что генная терапия эффективна в лечении врожденного тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИД), несмотря на то, что четыре из девяти участников испытаний заболели лейкемией, сообщает MSNBC.
ТКИД вызывается относительно редкой мутацией X-хромосомы, из-за которой организм не в состоянии продуцировать зрелые Т-лимфоциты-киллеры, необходимые для борьбы с инфекциями. Как правило, таких больных содержат в специальных стерильных боксах, но даже при этом они редко доживают до зрелого возраста.
Единственным эффективным методом лечения ТКИД на сегодняшний день является трансплантация костного мозга, однако далеко не для всех пациентов удается найти подходящего донора.
Исследователи из Университета Париж Декарт разработали генную терапию, блокирующую эффект ответственной за развитие ТКИД мутации. В рамках клинических испытаний они ввели геннотерапевтический препарат девяти мальчикам с заболеванием и наблюдали за ними в течение 10 лет.
Новая методика оказалась эффективной участники исследования смогли жить нормальной жизнью в нестерильных условиях. Однако у четырех из них за время наблюдения развилась лейкемия (рак крови), от которой один из мальчиков скончался.
По словам руководителя исследования Салимы Хасейн-Бей-Абины (Salima Hacein-Bey-Abina), лейкемия в детском возрасте является гораздо менее тяжелым заболеванием, чем ТКИД: современные методы терапии полностью излечивают ее в 90 процентах случаев. У всех трех участников исследования, излечившихся от лейкемии, проявлений ТКИД не наблюдается.
В настоящее время ученые работают над созданием более безопасных методов коррекции дефектной ДНК при ТКИД.
